8月初，江北新区南京生物医药谷企业药捷安康研发的1类创新药捷恩泰获批上市，这是全球首个解决FGFR抑制剂耐药的胆管癌靶向药，为胆管癌成人患者带来新希望。就在两个月前，园区另一家企业威凯尔医药自主研发的1类创新药维迈妥获批上市，用于治疗携带NTRK融合基因的成人和12岁以上青少年实体瘤患者。

1类创新药因为是全球首创，研发难度极大，在业内向来被比作“皇冠上的明珠”。今年南京仅有的两颗“明珠”，全落在江北新区，其背后，是企业数十年如一日的潜心钻研，也是新区和药谷园区“耐心陪跑”的长期坚守。

5年与10年，时间尺度上的创新耐力赛

每一款1类创新药的背后，都是一条充满未知与风险的漫漫长路。业内常说“三个十定律”，即耗时十年、十亿美元投入、不足百分之十的成功率。近期获批的两款药物，恰好为这条定律提供了两种截然不同却又同样坚韧的注脚。

在胆管癌患者群体中，约25.2%的患者存在FGFR基因变异，这类患者经一代FGFR抑制剂治疗后，极易产生多重获得性耐药，也是全球肝胆肿瘤靶向治疗领域长期难以突破的核心技术壁垒。捷恩泰历经近10年的持续研发攻关，破解了胆管癌耐药患者无药可医的困局。

“捷恩泰最大的突破在于对多种耐药突变均显示疗效，而且它也是全球唯一获批上市的，专门针对这部分已经耐药的胆管癌患者，真正填补了空白。”药捷安康执行董事、总裁兼财务负责人吴笛告诉记者。

与捷恩泰的正常“跑速”相比，维迈妥从临床获批至上市仅耗时5年多，堪称“冲刺跑”。

在肿瘤治疗领域，NTRK融合基因可谓名副其实的“钻石靶点”。这种基因突变的特点在于“不限癌种”——无论是肺癌、结直肠癌等常见癌症，还是分泌性乳腺癌等罕见肿瘤，只要存在NTRK融合基因，都可能从TRK抑制剂治疗中获益。

威凯尔医药董事会秘书、战略发展总监彭宇然介绍，维迈妥是公司自主研发的新一代TRK抑制剂，在针对NTRK融合基因阳性的实体瘤患者的关键注册临床试验中，其作为不限癌种的广谱抗癌药，展示了卓越的有效性和安全性。自临床试验以来，超过80%的患者在接受治疗后，肿瘤显著缩小甚至完全消失。

两个不同时间尺度的创新故事，在同一个夏天、同一个园区交汇，共同诠释了1类创新药的研发本质——无论快慢，唯有坚持。

服务前置，新区与企业“同频共振”

企业埋头创新，不等于要独自面对所有外部难题。江北新区和南京生物医药谷给出的答案是，把服务窗口前移，为企业打通堵点和痛点。对此，两家药物研发企业的负责人都深有感触。

彭宇然表示：“维迈妥的上市速度，远低于1类创新药常规8至10年的研发审批周期，这依托于国家优先审评通道，江苏省药监局、江北新区以及园区的定点专项帮扶，大幅缩短了审批流程，让我们少走了很多弯路。”

吴笛则表示：“江北新区搭建了完善的生物医药公共平台，向企业开放大型科研设备，降低了创新型企业早期的硬件投入门槛，让我们可以集中资源投入药物研发。”

在吴笛看来，南京市和江北新区不是简单的政策供给，而是围绕生物医药企业从初创、研发、临床到上市商业化的全生命周期，提供精准、务实的服务，营造鼓励源头创新的产业土壤，也让本土创新药企能够安心扎根，专注做新药，最终实现创新成果落地，造福患者。

在江苏省药监局审评核查江北新区分部，每周三的“企业接待日”总是座无虚席。企业带着注册申报、车间建设、标准合规等问题前来咨询，审评人员提前介入、逐家辅导。这种前置服务，把原本在企业“门外”的审评环节变成了全程陪伴，为先声药业、驯鹿生物等企业的产品上市清除了诸多障碍。

厚积薄发，更多研发管线“加速跑”

两款新药的接连上市，只是南京生物医药谷创新版图的冰山一角。目前，药谷企业在研1类创新药管线众多，创新医疗器械在研数量同样可观。“未来几年，还会有更多新药和创新器械陆续面世。”江北新区生命健康办相关负责人表示。

以药捷安康为例，除刚获批上市的捷恩泰外，公司搭建起覆盖肿瘤、炎症免疫、心脏代谢等多个领域的小分子创新药管线，有多款候选药物处于不同临床和临床前阶段。

威凯尔医药的研发效率同样惊人。彭宇然介绍，在研管线方面，威凯尔医药聚焦肿瘤、心脑血管、炎症自免疾病三大研发方向，合计同步推进16条创新药管线，涵盖临床前及临床阶段项目。

2024年底，全国高校生物医药区域技术转移转化中心（江苏南京）正式运营，更是为我市和江北新区的新药研发注入了源源不断的活力。

眼下，中国药科大学药学院韩思飞副教授主持的中药现代化项目正处在攻坚关键阶段。研究团队针对一款用于肝病治疗的传统中药开展了现代化结构改良优化，仅需原方五十分之一的用药剂量，便可实现显著药效。

南京生物医药分中心副主任吴昊介绍，“分中心正式运营以来，已落地注册项目62个，其中有40多个是新药和创新医疗器械项目。”

老牌企业持续突破，初创团队扎堆闯关，既有上市的“明珠”，更有在研的“种子”。江北新区正形成从基础研究、技术转化到产品上市的全链条创新梯队——两款1类创新药的接连上市，不是终点，而是更大创新周期的起点。